پژوهشگران دانشکده پزشکی دانشگاه جانز هاپکینز راهکار جدیدی برای افزایش میزان تولید پروتئینهای درمانی در سلولها ایجاد کردهاند که میتواند نسل آینده داروهای mRNA مانند واکسنهای بیماریهای عفونی، درمانهای سرطان و بیماریهای خودایمنی را متحول کند.
به گزارش یورونیوز، درحالحاضر پلتفرمهای پیشرو و استاندارد mRNA در صنعت (از جمله واکسنهای کرونا) از یک اصلاح شیمیایی طبیعی به نام N1-methylpseudouridine استفاده میکنند. اما محققان جانز هاپکینز با جایگزینکردن این ترکیب با اصلاح شیمیایی دیگری به نام N4-acetylcytidine، آزمایشهایی را روی سلولهای دندریتیک انسان و سلولهای کبد موش انجام دادند.
آزمایشها نتایج شگفتانگیزی داشتند؛ درون سلولها، اندامکهای ریبوزوم که وظیفه خواندن دستورالعملهای ژنتیکی و ساخت پروتئین را برعهده دارند، روی رشتههای mRNA اصلاحشده با N4-acetylcytidine با سرعتی حدود دو برابر بیشتر از رشتههای مجهز به N1-methylpseudouridine حرکت کردند.
روش جدید برای افزایش کارایی داروهای mRNA
یکی از مهمترین مزایای فناوری mRNA، توانایی آن در دستوردادن به سلولها برای تولید موقت یک پروتئین خاص است. بااینحال، میزان پروتئین تولیدشده نقش تعیینکنندهای در موفقیت درمان دارد. اگر دانشمندان بتوانند سلولها را تحریک کنند تا از همان مقدار ثابت mRNA پروتئین بیشتری تولید کنند، میتوان داروها و واکسنهای آینده را با دوزهای بسیار کمتر تجویز کرد.
کاهش دوز مصرفی میتواند علاوهبر کاهش هزینههای تولید و عوارض جانبی احتمالی، اثرگذاری بیشتری در درمانهای مختلف ایجاد کند. محققان با اشاره به وجود بیش از ۱۷۰ نوع اصلاح شناختهشده RNA میگویند فقط تعداد محدودی از آنها برای مصارف درمانی بررسی شدهاند و N4-acetylcytidine پتانسیل بالایی برای تسریع فرایند ژنتیکی رونویسی دارد.
با وجود این نتایج نویدبخش، فناوری استفاده از N4-acetylcytidine همچنان در مراحل آزمایشگاهی قرار دارد. برای نهاییکردن این دستاورد، دانشمندان باید اثبات کنند که N4-acetylcytidine در موجودات زنده نیز بهصورت ایمن و بدون ایجاد سمیت یا پاسخهای ناخواسته ایمنی عمل میکند. در صورت تأیید این روند در آزمایشهای بالینی آینده، این کشف میتواند گام بلندی در رقابت جهانی برای ساخت نسل بعدی داروهای mRNA باشد.
یافتههای این مطالعه در ژورنال Nature منتشر شده است.
